Storbritannien godkänner gensax för behandling av blodsjukdomar
Storbritannien har blivit det första landet i världen att godkänna användningen av gensaxen för behandling av allvarliga blodsjukdomar. Tekniken, som belönades med Nobelpris för tre år sedan och delvis utvecklades vid Universitetet i Umeå, har potentialen att förändra behandlingen av sjukdomar som sicklecellanemi och thalassemi.
Behandlingen innebär att patienten först ges cellgifter innan stamceller från benmärgen plockas ut. Med hjälp av crispr-tekniken, eller gensaxen, kan dessa celler sedan behandlas i laboratoriet och därefter återinföras i patienten. Denna metod erbjuder hopp om ett botemedel för sjukdomar som tidigare behandlades med komplicerade transfusioner och benmärgstransplantationer.
Genetikern Helen O’Neill beskriver godkännandet som en ”historisk, positivt ögonblick i historien.” En studie visade att 28 av 29 patienter med sicklecellanemi inte hade några allvarliga problem ett år efter behandlingen, medan 39 av 42 patienter med thalassemi inte längre behövde transfusioner.
Sicklecellanemi och thalassemi är ärftliga sjukdomar som leder till en förändring i proteinet hemoglobin och resulterar i blodbrist. Patienter med dessa sjukdomar kan uppleva allvarliga komplikationer såsom försämrat blodflöde, infektioner, bensår och blodproppar.
Godkännandet i Storbritannien öppnar vägen för framtida användning av crispr-baserad teknologi för livsförändrande läkemedel. Det markerar en stor framsteg inom forskningen och erbjuder hopp och nya möjligheter för patienter som lever med dessa allvarliga blodsjukdomar.
